venerdì 22 giugno 2012

I tre moschettieri e la caramella spaziale

Manuel, Stefano e Giorgio hanno molte cose in comune. Sono nati in mesi diversi dello stesso anno, il 2009. Vanno pazzi per il Fruttolo, la Nutella, i cartoni della Casa di Topolino che danno sul satellite e le costruzioni della Playmobil. Vengono da famiglie di provincia, di quelle che a Roma e più che mai nel Grande Ospedale si perdono un po'. Manuel è siciliano, della provincia di Palermo, anche se il papà lavora a Rieti da un paio di anni. La mamma di Stefano ha l'accento toscano, perché è nata all'Elba, e vive in campagna, nel viterbese. I genitori di Giorgio sono della provincia di Caserta, anche se abitano a Ostia, in un appartamento tra la pineta e il mare. Famiglie perbene, tutte. Bambini che fino a qualche mese fa salivano e scendevano dagli scivoli dei parchi, andavano all'asilo e si sporcavano le mani nella sabbia al mare.
Finché un giorno la loro infanzia uguale agli altri è finita, senza spiegazione. Hanno varcato la porta automatica del quarto piano del Grande Ospedale, sono saliti fino al decimo piano, hanno fatto tutta la trafila dei nostri bambini di cristallo: il ricovero, gli accertamenti, le Tac, l'aspirato midollare. Finché non è arrivata la sentenza: leucemia. Il tumore del sangue più comune di Op, quello che colpisce 3 bambini su 10. Quello che prevede le cure più lunghe, talvolta più dure: un protocollo di due anni, chemioterapici che ruotano, cambiano, fasi più dure di terapia ad alte dosi e periodi più sostenibili e sereni, cosiddetti "di mantenimento". Leucemia, il tumore che si beve il sangue e che toglie le forze, i bambini stanchi e svogliati che non vogliono mangiare, che non riescono a scendere dal letto.


Eppure oggi dalla leucemia si guarisce. Spesso, molto spesso, verrebbe da dire quasi sempre. Nove bambini leucemici su dieci tornano a casa da Op. Le famiglie sfinite, due anni di infanzia scippata e violentata, macerie e cocci rotti ovunque, una vita sottosopra da prendere e rifare daccapo. Ma se ne esce, dicono i numeri. Sempre di più. Grazie alle cure, ai farmaci, alla medicina che passano gli anni e non si ferma. Trova strade, percorsi, vie nuove, soluzioni.


Se ne esce anche grazie a un farmaco, che i genitori dei bambini leucemici conoscono bene. Si chiama Purinethol. Nome un po' spaziale, che è in realtà la sigla commerciale della mercaptopurina, un farmaco oncologico in commercio da più di dieci anni, ma ritenuto ancora molto efficace, soprattutto se  in combinazione con il Metrotexate. Farmaco che funziona, insomma, usato specialmente nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta, della leucemia mieloide acuta ma anche di un'altra importante patologia piuttosto diffusa fuori dai confini di Op che si chiama morbo di Chron. Nella fase di mantenimento i bambini più piccoli, come i tre moschettieri di Op, ne prendono mezza pasticca. Le madri di Op la chiamano "la caramella" e anche se ne conoscono a memoria il bugiardino e la lista degli effetti collaterali, hanno imparato a spezzarla in due in modo perfetto, appoggiandola sul tavolo e pigiando forte con l'indice destro e quello sinistro. Insieme. Un colpo secco. Come insegnano col sorriso le infermiere in medicheria. 


Il Purinethol, da due mesi, in Italia, non si trova. "Farmaco carente", dice una nota ufficiale dell'Aifa, l'Agenzia del farmaco, senza lasciare certezze ai genitori di Op che però, da protocollo,  hanno mesi di Purinethol davanti. "Arriverà, lo importeremo, risolveremo", rassicurano i medici di Op, abituati a spegnere incendi. Ma intanto i genitori, nel dubbio, hanno rastrellato le ultime scatolette in farmacia (15 euro per 25 pasticche) e così la carenza è diventata scarsità assoluta del farmaco. Che a Roma, per dire, non si trova nemmeno in Vaticano. Qualcuno ha chiamato amici e parenti farmacisti, qualcun altro ha scoperto che in Svizzera il Purinethol si trova, anche se costa 50 euro e non 15. E però la vita dei bambini non ha prezzo. Così si è messo in macchina ed è andato. 


Perché il Purinethol sia carente non è ancora cosa così chiara. Noi genitori di Op, si sa, siamo animali rari come i nostri figli. E le diagnosi di leucemie infantili, in Italia, sono meno di 500 l'anno. Troppo poche, evidentemente, perché la politica insorga, i giornali ne parlino e le farmacie organizzino manifestazioni agli angoli delle strade. Non c'è mercato: né in termini di euro, né di consenso da campagna elettorale. E dove non c'è mercato, c'è silenzio. 


E però a noi genitori di Op, e forse anche a tutti i cittadini con ancora un senso civico nelle tasche, piacerebbe sapere alcune cose, sulla caramella spaziale salvavita che serve a Manuel, Stefano, Giorgio e ad altre centinaia di moschettieri sparsi per i regni di Op di tutta Italia.


Ad esempio, cosa è davvero successo con la Laboratoires Genopharmes, l'azienda francese che aveva l'autorizzazione a commercializzare il Purinethol. In uno dei pochissimi articoli di stampa usciti sull'argomento (quello di Cristiana Pulcinelli su l'Unità di domenica 10 giugno) si legge che l'azienda ha cessato le sue attività e che a chiuderne i battenti sia stata l'Agenzia del farmaco francese, che aveva riscontrato alcune irregolarità sulla commercializzazione di un'altro chemioterapico (sarebbe interessante capire quale) di cui erano stati distribuiti dalla Laboratoires Genopharmes lotti scaduti, che l'azienda si sarebbe poi rifiutata di ritirare dal commercio una volta scoperto l'inghippo. Sembra evidente, da queste informazioni, che produzione e distribuzione del Purinethol, insomma, fossero in mani sbagliate. E dunque bene ha fatto l'Agenzia del farmaco d'oltralpe a ritirare l'autorizzazione. Ma adesso? Quanto ci vorrà per riassegnarla? In quali laboratori sarà prodotto il Purinethol? E in che tempi? E che succede alla distribuzione italiana, sul cui fronte sembra peraltro aperto un contenzioso tra le ditte Glaxo e Aspen per chi debba razionare quelli che sono evidentemente, da quel poco che si comprende, gli ultimi flaconi in circolazione? 


Nel frattempo, l'Aifa fa sapere che "non si può prevedere quanto durerà questa carenza". E però - buona notizia per le famiglie - autorizza in questi giorni l'importazione controllata del prodotto, con una limitazione importante: è certo che il farmaco non sarà più reperibile in farmacia, ma solo in distribuzione razionata in Asl e ospedali. 
La collega Manuela Campitelli, che ha un blog sul sito del Fatto Quotidiano ed è autrice di un altro rarissimo e prezioso articolo sul tema, avanza, però, un timore lecito e deprimente:  quello che dietro questa operazione, ci sia la volontà di ricontrattare il costo del farmaco con il ministero, visto che in Italia il Purinethol si trova a prezzi inferiori rispetto al resto d’Europa. 
Sarebbe interessante capire cosa pensa il Ministero della Salute di questa vicenda, la cui voce si distingue per l'assordante silenzio, nonostante un'interrogazione parlamentare pendente della parlamentare Pd Luciana Pedoto, unico deputato su oltre mille parlamentari della Repubblica ad essersi occupata del caso. Con un avvertimento, però. E cioè che il signor Ministro si prepari bene, prima di prendere parola sulla questione, perché noi genitori di Op abbiamo smesso da tempo di credere alle favole, anche se ai nostri moschettieri invincibili non intendiamo smettere di raccontarle.

18 commenti:

  1. Noi la chiamavamo la pasticchina dell'undici, perchè la mia bambina la prendeva la sera prima di andare a dormire. Quattordici mesi di pasticchine tutte le sere, di una iniezione alla settimana di metrotexate. E questo era solo il mantenimento. Non sapevo fare le iniezioni, ho imparato su mia figlia, come pure gestire il catetere venoso centrale per due anni interi. Ma ne siamo fuori, e anche se la mia bimba aveva solo tre anni e mezzo, e sono passati cinque anni, ancora oggi ogni tanto mi dice "mamma, ti ricordi quanto prendevo la pasticchina dell'undici?"
    Manuela

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  2. anche i farmaci che usano su di me, che ho tutto un altro tipo di tumore, devono essere ordinati tutte le volte, per i prezzi dei farmaci, non dovrebbe passarli la mutua, io quando prendevo il cortisone era gratis??

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  3. Noi siamo stati invece accanto a quel guerriero che dal regno di Op non è mai tornato a casa, ma se ne è volato via con ali scintillanti. e con noi altri 5, entrati contemporaneamente con la stessa diagnosi (mieloide acuta). le percentuali ci rincuorano a volte, non pensando però che le percentuali sono medie, sono numeri. La mieloide ha diversi sottotipi, la megacarioblastica ha l'80% di sopravvivenza. per gli altri tipi si arriva quasi al 50%. questo significa che non è più un bambino su 10 a non andarsene da op, ma 1 su 2.

    Noi le abbiamo tentate tutte, e dopo la terapia convenzionale fatta di pasticchette e di infusioni, abbiamo anche tentato una terapia sperimentale che doveva arrivare appositamente dall'olanda.
    abbiamo aspettato 2 lunghissimi mesi per averla, perchè non avevamo le carte in regola, c'erano problemi burocratici di importazione. due lunghissimi mesi in cui la malattia inesorabilmente continuava ad avanzare. se ne strafrega, lei, dei problemi burocratici.

    non sapremo mai se quei due mesi persi avrebbero potuto salvare il nostro guerriero.

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  4. E vergognoso quello di cui ci informi,vedrai il farmaco tornerà in circolazione regolarmente, ma molto piu caro!!!!Non so cosa dire penso ai genitori di quei bimbi che devono curarsi, che ansia,tanto per non farsi mancare nulla!!!sono andata a vedere il film" la guerra e dichiarat" veramente bello, le lacrime ci sono state ma quanta forza e quanta positività.Un grande abbraccio a tutti i regni di op,siete sempre nel mio cuore e uno grande grande al tuo cucciolo.Nonna carla

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  5. Nel mio piccolo, ho provato a dare visibilità alla cosa qui:
    http://www.tuttomamma.com/leucemia-infantile-farmaco-salvavita-irreperibile/25503/

    Ti leggo sempre con grande stima, un abbraccio.

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  6. Ho condiviso su Facebook, per quel che serve... ma possiamo fare qualcosa?

    Simona

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  7. sono approdata qui per caso, grazie a una segnalazione intelligente. è raccapricciante anche solo pensare che ci siano motivi politici o oscuri dietro alla "gestione" di un farmaco salvavita. eppure non è fantascienza, purtroppo. posso solo dire che mi avete toccato il cuore, che ringrazio che qualcuno combatta queste battaglie che dovrebbero essere di TUTTI. e che se oltre alla condivisione si può fare di più sarò felice di essere dei vostri. grazie, Fioly

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  8. nel mio piccolo,da stamattina,visto che ho letto un articoletto sul "fatto" in cui si riparla di questa cosa ,ho deciso di inviare una mail al sito del governo,chiedendo spiegazioni e invitando il ministro della salute a informarsi e lo faro' tutte le mattine finchè non leggero' che il problema è stato risolto e il purinethol è tornato.Ciao Paola un abbraccio forte forte

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  9. un abbraccio grande a te e al tuo cucciolo

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  10. Ti leggo spesso anche se commento poco!Mi e' piaciuto premiare il tuo blog come Liebster blog!Un abbraccio da AnnaRosa-Arcobaleno

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  11. http://ilbuiodellanotte.blogspot.it/2012/07/liebster-blog_24.html anche io come AnnaRosa ti ho assegnato il premio, non sono una grande commentatrice ma ti seguo sempre!
    Debora

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  12. Ed eccoci all'ennesima vergogna tutta italiana,farmaci che non solo dovrebbero essere reperibili senza troppi problemi, visto che di problemi le famiglie dei bimbi malati probabilmente ne hanno già anche troppi,ma assolutissimamente gratuiti.Vabbè dai,alla fine non dico niente di nuovo,Paola un abbraccio fortissimo a voi e se mai fosse possibile fare qualcosa faccelo sapere attraverso il blog.Bacioni grandi, Roberta.

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  13. Ciao Paola, sono senza parole. Non è la prima volta che sento storie del genere, ma ogni volta vorrei fosse l'ultima. Invece, banale, ma al peggio non c'è fine. In Italia solo? Forse no, ma la valanga di ipocrisia, menefreghismo, insensibilità, mancanza di pianificazione che ci contraddistingue mi lascia ogni volta a bocca aperta. Se legata alla malattia poi... Mi fanno imbestialire! Se io sto finendo l'olio lo scrivo in lista, per dire. E non mi vengano a dire che la cosa è più complessa, serviranno pur a qualcosa i miliardi spesi nella sanità.
    Segnalo nel blog e poi ti seguo.
    Forza, forza, forza!

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  14. http://www.quotidianosanita.it/allegati/allegato2395761.pdf

    "il medicinale purinethol sarà nuovamente disponibile nelle farmacie aperte al pubblico presumibilmente dalla fine del mese di agosto."
    Resta da aggiornarci a fine mese per vedere se saranno stati di parola, nonché se il prezzo sarà cambiato. La notizia, però, mi sembrava valesse la pena segnalarla. =)

    Chiara

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  15. Paola Natalicchio5 agosto 2012 23:16

    Cara Chiara e cari tutti,

    mi scuso se non aggiorno il blog e non rispondo ai commenti da giorni, ma sono state settimane di controlli ospedalieri e anche di inizio delle ferie che attendiamo di fare da oltre un anno e quindi mi sono concessa un rapporto con il pc piu' intermittente del solito.

    La guardia sulla vicenda del Purinethol, pero', è rimasta sempre alta e proprio grazie alla collaborazione di colleghe straordinarie come Manuela Campitelli (che sul Fatto Quotidiano ha rilanciato l'emergenza e che ha così sollecitato, indirettamente, l'interessamento del Corriere della Sera che ha smosso di molto le cose), Adele La Pertosa che ha approfondito la questione per l'Ansa e per il Quotidiano Sanità, appunto, e Lucilla Vazza, che ci ha aiutato con l'interrogazione parlamentare di Luciana Pedoto le cose sono andate avanti.

    Schematizzo:

    - secondo l'indagine fatta dall'Ansa con la Glaxo, casa distributrice del farmaco in Italia, il Purinethol dovrebbe tornare in farmacia entro fine agosto

    - il ministro Balduzzi ha FINALMENTE risposto alle due interrogazioni parlamentari di Pd e Idv. Vi pubblico in un commento a parte il testo della risposta del Ministro, in ogni caso la sua risposta si limita a ricostruire (e non nel dettaglio) le ragioni della carenza del farmaco dovute sostanzialmente al ritiro dell'autorizzazione a produrlo alla casa farmaceutica francesce Laboratories Genopharm a causa di "gravi irregolarità" riscontrate nei confronti della stessa rispetto alla produzione di altri farmaci (lo avevamo già letto sull'Unità - che aveva parlato di irregolarità legate all'immissione sul mercato di chemioterapici scaduti - e lo avevamo anticipato già su questo blog). Il ritiro dell'autorizzazione alla produzione si è fatalmente incrociato con un cambio del distributore del Purinethol in Italia (da Aspen a Glaxo). Da questo doppio fattore la carenza, fino alla irreperibilità nelle farmacie. Su questo punto il Ministro non ci dice se il farmaco davvero' tornerà nelle farmacie. Assicura, pero', che l'Aifa ha autorizzato ospedali e Asl all'importazione straordinaria del Purinethol da altri Paesi europei e quindi ha assicurato che, sempre secondo l'Aifa, la carenza è da considerarsi rientrata. Gli ospedali e le Asl riceveranno il Purinethol dall'estero, i malati potranno farne richiesta a ospedali e Asl. Stop.
    (continua)

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  16. Paola Natalicchio5 agosto 2012 23:29

    Quello che mi pare manchi nella risposta del Ministro e' una questione: l'autorizzazione a produrre il Purinethol ritirata ai Laboratories Genopharm, nel tempo, verra' riassegnata a qualcun altro? Sembra una questione banale, una volta tamponata l'emergenza, ma a me pare invece che sia questo il punto. Se e' vero, infatti, come mi ha detto un genitore che "non importa se torna o meno in farmacia, basta che possiamo trovarlo in ospedale all'occorrenza" e' anche vero pero' che l'importazione che ospedali e asl stanno facendo dagli altri paesi e' definita in tutte le note "straordinaria". Cosa accade nell'ordinario se nessuno produrra' il Purinethol al posto dei Laboratories Genopharm? Io l'ho gia' scritto e lo ripeto: sono ben contenta che l'Autorita' francese che regolamenta il mercato dei farmaci abbia ritirato la licenza al vecchio produttore del Purinethol a fronte di gravi irregolarita'. Meno male, vuol dire che il meccanismo di vigilanza e controllo funziona. Ma non dovrebbe scattare, subito e parallelamente, un meccanismo per cui i farmaci salvavita come il Purinethol, in casi come questi, vedono subito riassegnata a un'altra azienda l'autorizzazione alla produzione? Le notizie che avrei voluto sentire dal Ministro sono queste, mentre la sua risposta alle interrogazioni parlamentari mi e' parsa una sintesi tardiva di cose che gia' gli organi di stampa ci avevano aiutato a ricostruire, per quanto faticosamente, prima del chiarimento del Ministro in aula. Insomma per me alcuni dubbi sulla questione restano aperti. Sia chiaro: sono entusiasta che le famiglia possano intanto essere certe che la somministrazione del farmaco ai loro bambini non e' a rischio. Ma vorrei capire quanto puo' andare avanti l'importazione straordinaria e che succede se l'autorizzazione ritirata dal vecchio produttore francese non viene riassegnata. Resteremo, insomma, con l'attenzione molto molto alta... Un abbraccio a tutti Paola

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  17. Paola Natalicchio5 agosto 2012 23:37

    Ecco il testo della risposta del ministro Balduzzi all'interrogazione parlamentare di Luciana Pedoto (Pd) sulla carenza del Purinethol. L'interrogazione e' del 29 maggio 2012, la risposta del Ministro del 31 luglio 2012.
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    "Si risponde congiuntamente alle due interrogazioni parlamentari in esame, stante l'analogia dei contenuti, sulla base dei dati forniti dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Attualmente il medicinale Purinethol risulta effettivamente non reperibile nel territorio nazionale.
    Lo stato di carenza si è venuto a creare a seguito della sospensione, da parte dell'autorità regolatoria francese, dei Laboratoires Genopharm, titolari dell'autorizzazione all'immissione in commercio (AIC) in Italia di diversi medicinali, tra i quali il Purinethol. Ciò avveniva in data 20 dicembre 2012, a seguito del rilevamento, nel corso di un controllo ispettivo condotto presso i siti produttivi in Svizzera da parte delle Autorità regolatorie francese e svizzera, di gravi deviazioni dalle Good Manufacturing Practice (GMP) – Norme di Buona Fabbricazione dei medicinali (come da linee guida europee). Conseguentemente sono state sospese tutte le autorizzazioni alla produzione, commercializzazione, importazione ed esportazione di medicinali da parte delle due società. Va a questo punto detto l'AIC del Purinethol era stata trasferita ai Laboratoires Genopharm, unitamente a quelle di altri medicinali, a seguito di un accordo con il Gruppo Aspen. L'accordo di cessione prevedeva, tuttavia, il riacquisto della titolarità delle AIC da parte del Gruppo Aspen, nel caso di inadempimento contrattuale da parte della cessionaria. Tale trasferimento era stato autorizzato dall'AIFA con provvedimento del 1o dicembre 2011. Proprio nel periodo in cui il passaggio di titolarità dell'AIC del Purinethol in Italia diveniva efficace, l'Autorità regolatoria francese disponeva la sospensione delle autorizzazioni dei Laboratoires Genopharm. Nessuna comunicazione formale è stata trasmessa dall'Autorità francese all'AIFA in merito alla sospensione (ed al successivo scioglimento) dei Laboratoires Genopharm, e l'AIFA è venuta a conoscenza di tale situazione solo a seguito della carenza del prodotto in questione. L'AIFA, consapevole dell'importanza del medicinale e al fine di eliminare lo stato di carenza dello stesso, ha convocato le Aziende coinvolte – Laboratoires Genopharm, Alkopharm, Glaxo Smith Kline (GSK) e Gruppo Aspen. In base alle evidenze emerse nel corso dell'incontro, al quale tuttavia non hanno preso parte né Laboratoires Genopharm e. Alkopharm, l'AIFA, d'intesa con Gruppo Aspen e «GSK», ha deciso di procedere con l'importazione straordinaria del medicinale da altri Paesi europei, a condizione che:
       1) il sito produttivo di provenienza dei lotti sia il medesimo indicato nel dossier di registrazione del Purinethol autorizzato in Italia;
       2) il titolare di AIC del Purinethol importato dal Paese U.E. di provenienza non sia Laboratoires Genopharm o Alkopharm.
    In considerazione del particolare stato di carenza, il medicinale Purinethol non potrà essere distribuito al pubblico, ma sarà disponibile solo nei centri ospedalieri e/o nelle Asl. Esso dovrà essere corredato da un foglio illustrativo in lingua italiana e tutti i centri ospedalieri e/o le ASL richiedenti dovranno rivolgersi, per l'approvvigionamento, ad intermediari a ciò autorizzati. In data 8 maggio 2012, l'AIFA ha divulgato, mediante pubblicazione nel proprio sito web, una nota informativa relativa alla carenza del Purinethol destinata agli operatori sanitari, definendo le modalità e le condizioni di importazione del medicinale. Le modalità della richiesta per l'importazione e la relativa modulistica sono ugualmente disponibili nel sito dell'AIFA. In considerazione dei fatti esposti, l'AIFA ritiene risolta l'emergenza relativa allo stato di carenza del Purinethol.

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  18. Stavolta il mare aveva tenuto me lontana dal pc, e.. woah! Nel giro di tre commenti ecco l'apparizione di una professionista al lavoro!
    Questo commento leggero mi è uscito proprio dal cuore. Per il resto i tuoi dubbi, nell'ambito di un pur esistente sollievo per la parziale evoluzione della vicenda, diventano anche i miei. Staremo a vedere.
    Un abbraccio finalmente abbronzato,

    Chiara

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